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集萃药康开发了基于GIGYF1基因的KO/CKO小鼠模型，以助力ASD、DD等神经发育相关疾病研究。

无论是药物开发，还是机制探索，都离不开对动物模型的应用。集萃药康助力SLE创新药物研发，开发了多款SLE研究小鼠模型，提供临床前体内药效服务。

集萃药康模型助力血友病临床前研究

集萃药康NCG二代免疫重建模型开发品系

集萃药康以野外捕捉的野生小鼠作为供体，通过不断与近交系小鼠（C57BL/6J）回交和筛选，培育出仅有一条染色体与受体近交系不同的新的近交系。当前，集萃药康已获得了不同来源野生鼠1号染色体置换系小鼠，经过体重、血糖、血生化、行为学等表型初筛，发现了一些自发代谢疾病症状的小鼠品系。

不久前，美国食品和药物管理局首次批准了Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），一种CSL Behring公司开发的基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗血友病B（先天性IX因子缺乏症）成人患者。

集萃药康开发了EPHA2及MFSD4A基因的KO/CKO小鼠模型，以助力相关研究以及鼻咽癌的靶向药物研发。

集萃药康建立的最常用的肿瘤-荧光素酶细胞系库用于活体成像（图6，左），以满足更多科研工作者和客户的需求。

huPBMC-NCG小鼠模型可应用于临床前药效和安全性评价、短期药效评价、肿瘤相关药效评价、GvHD治疗药物评价等。

集萃药康开发了基于DPP9基因的KO/CKO小鼠模型，可以与人和鼠的NLRP1结合，并且是其抑制因子，以助力免疫及多种疾病相关研究。

PG/RANK/RANKL信号系统除调节骨代谢平衡外，也参与细胞增殖、血管硬化、肿瘤骨转移、炎症和骨免疫等多种生理生化过程[6]。因此，靶向OPG、RANKL等靶点开发治疗骨质疏松及其他骨代谢疾病治疗药物具有重要意义。

集萃药康致力于基因编辑小鼠模型领域，可提供人源化ROR1小鼠模型—BALB/c-hROR1（T054199），通过与BALB/c-hCD3E配繁可构建双靶点小鼠模型，广泛用于双特异性抗体相关药物筛选、评价及临床前安全性评价应用等。

集萃药康开发的基于SHANK3基因的KO/CKO小鼠模型可显示出社会交往障碍和其他可变的表型，以助力自闭症谱系障碍及其他精神疾病的相关研究。

集萃药康开发了DNMT1、DNMT3a和DNMT3b基因的KO/CKO小鼠模型，以助力DNA甲基化修饰相关研究以及新的靶向药物研发。

集萃药康深耕基因编辑领域，利用基因编辑技术对KRAS G12C和KRAS G12D进行改造，并通过与组织特异性cre工具鼠配繁，使其自发形成肺癌。

集萃药康DMD小鼠助力临床前研究 DMD新药研发离不开合适的动物模型的加持。针对DMD的发病机制及常规治疗靶点，集萃药康利用基因编辑技术自主研发多种DMD模型，可用于DMD药物的筛选或相关的病理生理研究。

集萃药康开发了SIRT6基因的KO/CKO小鼠模型，以助力多种疾病与SIRT6关联机制的研究及靶向治疗研发。

集萃药康开发了DOT1L基因的KO、CKO及KI小鼠模型，以助力DOT1L靶向的白血病、造血系统及生长发育相关研究的开展以及新的靶向药物研发。

UBE2M-RBX1轴对维持Treg细胞功能是必须的，而RBX1的调节功能并不完全依赖于UBE2M，表明CRLs的拟素化激活具有更复杂的调控机制。

集萃药康自主研发的NCG-X小鼠以NCG重度免疫缺陷鼠为背景模型，利用Cas9技术在c-Kit基因中引入了W41点突变。该品系具有T/B/NK细胞免疫缺陷以及造血干细胞功能抑制的特点，同时，该品系无需接受辐射即可接受人造血干细胞移植，重建T细胞、B细胞、红系细胞，是一种良好的人类造血干细胞移植和研究地贫的模型。