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集萃药康利用基因编辑技术，依托于CD3双抗平台，构建了BCMA、GPRC5D和CD138等单靶及双靶小鼠模型，并针对细胞系进行人源化改造，可用于MM药物筛选及药效研究。

野鼠替换系携带了自然环境导致的突变，具有更丰富的基因多样性和疾病易感性，可以更好地模拟人群。在临床前动物实验中，利用野鼠替换系的基因多样性，可以更好地反映药物对于不同基因特征群体的药效和毒副作用，进而指导临床实验研究。

近日，集萃药康与南京大学林兆宇课题组合作的一项研究则为我们带来了好消息，其在Metabolites杂志发表了题为Identification of a Chromosome 1 Substitution Line B6-Chr1BLD as a Novel Hyperlipidemia Model via Phenotyping Screening的研究论文，利用野外小鼠染色体替换系进行了体重、血脂、肝脏病理等表型研究，并鉴定了可应用于高脂血症研究的小鼠模型B6-Chr1BLD。

集萃药康ALS小鼠模型助力新药研发

集萃药康开发了基于GIGYF1基因的KO/CKO小鼠模型，以助力ASD、DD等神经发育相关疾病研究。

无论是药物开发，还是机制探索，都离不开对动物模型的应用。集萃药康助力SLE创新药物研发，开发了多款SLE研究小鼠模型，提供临床前体内药效服务。

集萃药康模型助力血友病临床前研究

集萃药康NCG二代免疫重建模型开发品系

集萃药康以野外捕捉的野生小鼠作为供体，通过不断与近交系小鼠（C57BL/6J）回交和筛选，培育出仅有一条染色体与受体近交系不同的新的近交系。当前，集萃药康已获得了不同来源野生鼠1号染色体置换系小鼠，经过体重、血糖、血生化、行为学等表型初筛，发现了一些自发代谢疾病症状的小鼠品系。

不久前，美国食品和药物管理局首次批准了Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），一种CSL Behring公司开发的基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗血友病B（先天性IX因子缺乏症）成人患者。

集萃药康开发了EPHA2及MFSD4A基因的KO/CKO小鼠模型，以助力相关研究以及鼻咽癌的靶向药物研发。

集萃药康建立的最常用的肿瘤-荧光素酶细胞系库用于活体成像（图6，左），以满足更多科研工作者和客户的需求。

huPBMC-NCG小鼠模型可应用于临床前药效和安全性评价、短期药效评价、肿瘤相关药效评价、GvHD治疗药物评价等。

集萃药康开发了基于DPP9基因的KO/CKO小鼠模型，可以与人和鼠的NLRP1结合，并且是其抑制因子，以助力免疫及多种疾病相关研究。

PG/RANK/RANKL信号系统除调节骨代谢平衡外，也参与细胞增殖、血管硬化、肿瘤骨转移、炎症和骨免疫等多种生理生化过程[6]。因此，靶向OPG、RANKL等靶点开发治疗骨质疏松及其他骨代谢疾病治疗药物具有重要意义。

集萃药康致力于基因编辑小鼠模型领域，可提供人源化ROR1小鼠模型—BALB/c-hROR1（T054199），通过与BALB/c-hCD3E配繁可构建双靶点小鼠模型，广泛用于双特异性抗体相关药物筛选、评价及临床前安全性评价应用等。

集萃药康开发的基于SHANK3基因的KO/CKO小鼠模型可显示出社会交往障碍和其他可变的表型，以助力自闭症谱系障碍及其他精神疾病的相关研究。

集萃药康开发了DNMT1、DNMT3a和DNMT3b基因的KO/CKO小鼠模型，以助力DNA甲基化修饰相关研究以及新的靶向药物研发。

集萃药康深耕基因编辑领域，利用基因编辑技术对KRAS G12C和KRAS G12D进行改造，并通过与组织特异性cre工具鼠配繁，使其自发形成肺癌。

集萃药康DMD小鼠助力临床前研究 DMD新药研发离不开合适的动物模型的加持。针对DMD的发病机制及常规治疗靶点，集萃药康利用基因编辑技术自主研发多种DMD模型，可用于DMD药物的筛选或相关的病理生理研究。