小核酸肝脏靶向，肝外递送为何难

小核酸药物（siRNA、ASO等）因其可靶向不可成药靶点，近年来发展迅速。其中，肝脏靶向的小核酸药物已相对成熟，多款产品获批上市。

然而，肝外组织（如肌肉、神经、心脏、肾脏等）的递送仍面临巨大挑战，成为小核酸药物发展的瓶颈。

 

肝外递送的主要难点

靶向性不足

LNP等递送系统天然倾向于富集在肝脏，如何实现肝外组织的特异性靶向，是首要难题。

细胞摄取效率低

肝外组织细胞对递送系统的摄取效率普遍较低，导致药物难以到达靶细胞。

内体逃逸困难

小核酸药物进入细胞后，需要从内体逃逸到细胞质才能发挥作用，肝外组织的内体逃逸效率更低。

 

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