- 移动端
江苏集萃药康生物科技股份有限公司品牌商
7 年
手机商铺
商家活跃：
产品热度：
- NaN
- 0.7000000000000002
- 0.7000000000000002
- 1.7000000000000002
- 0.7000000000000002
品牌商
江苏集萃药康生物科技股份有限公司
入驻年限：7 年
- 联系人：
药康生物
- 所在地区：
江苏 南京市 浦口区
- 业务范围：
抗体、细胞库 / 细胞培养、技术服务、试剂、耗材、实验室仪器 / 设备
- 经营模式：
生产厂商 代理商 科研机构
公司新闻/正文
渐冻症新药破茧成蝶终获批——集萃小鼠用爱为生命“解冻”
1560 人阅读发布时间：2022-10-18 16:39
比癌症更绝望的绝症——“渐冻症”
肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），又名“渐冻症”，是一类由大脑和脊髓中运动神经元渐进性死亡引起的神经退行性疾病，被世界卫生组织列为五大绝症之一。ALS病理水平上主要表现为大脑和脊髓中运动神经元进行性病变及死亡，通常能够检测到不可溶性蛋白聚集体的形成。行为学症状主要包括肌无力、肌萎缩以及运动障碍，并引起瘫痪以及呼吸困难，有少数ALS患者伴有认知功能异常（包括轻度记忆减退以及额颞叶痴呆等）[1]。迄今为止，全球范围内大约有50万名渐冻症患者，其中，我国渐冻症患者约有20万人。该疾病目前尚无治愈方法，大多数患者在确诊后只能存活 2 到 5 年。而在Relyviro获批前，全球仅有两款药物批准用以治疗ALS，分别为 1995 年批准的利鲁唑及2017年获批的依达拉奉，但由于药物治疗效果不理想，并没有为 ALS 患者带来实质性的临床获益。现今，渐冻症的新药研发也成为了医药界万众瞩目的焦点。
渐冻症新药研发迎来“百年突破”
当地时间9月29日，美国食品药品管理局（FDA）批准了由Amylyx制药公司研发的药物Relyvrio。审批基于137位成人患者参与的临床Ⅱ期实验数据：在为期6个月的随机安慰剂对照研究终点，在开放标签阶段转为Relyvrio治疗的患者相比，死亡风险降低了44%，并且Relyvrio组患者的中位生存期比安慰剂组长了6.5个月[2]，正是这一结果让Relyviro经历了从6:4反对到7:2赞成的大反转，成功闯关FDA。Relyvrio是一种口服组合疗法，由苯丁- 酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)两种活性化合物组成[2]，苯丁 -酸钠可用于治疗代谢紊乱，牛磺二醇则是一种预防肝病的非处方补充剂。两种化合物固定剂量不完全清楚组合使用旨在减少ALS病人神经元细胞死亡，而这种疗法的作用机制尚未完全清楚，Amylyx认为Relyviro可以缓解改善内质网应激压力以及线粒体功能障碍，发挥药效。Relyvrio成为116年以来FDA批准的第3款ALS治疗药物，也是全球延缓疾病进展并能显著延长患者生存期ALS治疗药物。
集萃药康ALS小鼠模型助力新药研发
小鼠模型对于研究ALS疾病的发病机制和新药研发都具有十分重要的作用。针对ALS疾病发生的热门基因SOD1和TARDBP，集萃药康构建了拥有自主产权的B6-hSOD1 G93A及B6-hTDP43 A315T的ALS小鼠模型，均可应用于ALS药理药效及发病机制的研究。目前已收集到初步验证数据，可在一定程度上模拟ALS病人病理及行为学特征。
B6-hSOD1 G93A初步行为学验证数据——24周龄小鼠出现运动障碍
图1：B6-hSOD1 G93A, hSOD1小鼠24w悬挂测试。
实验结果显示：在悬挂测试实验中，与B6对照组小鼠相比，24周龄的B6-hSOD1 G93A,hSOD1小鼠悬挂时间显著减少。
图2：B6-hSOD1 G93A, hSOD1小鼠24w抓力测试。
实验结果显示：在小鼠抓力实验测试中，与B6对照组小鼠相比，24周龄B6-hSOD1 G93A,hSOD1小鼠四肢肌肉力量显著降低。
图3：B6-hSOD1 G93A, hSOD1小鼠24w疲劳旋转棒测试。
实验结果显示：在疲劳旋转棒测试实验中，与B6对照组小鼠相比，24周龄的B6-hSOD1 G93A,hSOD1小鼠在挂时间显著减少。
B6-hTDP43 A315T, hTDP43初步行为学验证数据——24周龄小鼠出现运动障碍。
图4：B6-hTDP43 A315T, hTDP43小鼠24w悬挂测试。
实验结果显示：在小鼠抓力实验测试中，与B6对照组小鼠相比，24周龄B6-hTDP43 A315T,hTDP43小鼠四肢肌肉力量显著降低
图5：B6-hTDP43 A315T, hTDP43小鼠24w抓力测试。
实验结果显示：在小鼠抓力实验测试中，与B6对照组小鼠相比，24周龄B6-hTDP43 A315T,hTDP43小鼠四肢肌肉力量显著降低
图6：B6-hTDP43 A315T, hTDP43小鼠24w疲劳旋转棒测试。
实验结果显示：在疲劳旋转棒测试实验中，与B6对照组小鼠相比，24周龄的B6-hTDP43 A315T,hTDP43小鼠在挂时间显著减少。
B6-hTDP43 A315T初步病理学验证数据——20周龄小鼠出现大量TDP43蛋白聚集。
图7：B6-hTDP43 A315T, hTDP43小鼠脑区hTDP43蛋白聚集检测。
实验结果显示：B6-hTDP43 A315T, hTDP43小鼠在20w时，皮层区域可检测到大量hTDP43蛋白聚集。
更多数据正在进一步收集中，敬请关注！