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江苏集萃药康生物科技股份有限公司
入驻年限：7 年
- 联系人：
药康生物
- 所在地区：
江苏 南京市 浦口区
- 业务范围：
抗体、细胞库 / 细胞培养、技术服务、试剂、耗材、实验室仪器 / 设备
- 经营模式：
生产厂商 代理商 科研机构
公司新闻/正文
降脂药物研究利器——PCSK9人源化小鼠
1519 人阅读发布时间：2022-09-14 17:26
Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin type 9 (PCSK9) 是体内胆固醇代谢的调节因子，它被分泌到胞外后与LDLR结合形成复合物，再发生内化作用进入胞内被降解，PCSK9干扰LDLR的再循环，降低了肝脏从血液中清除LDL-C能力。人类PCSK9功能获得性突变与家族性高血脂症相关，携带PCSK9功能缺失性突变的人群其LDL-C水平较常人低，相应的心血管疾病的发病率也较正常人群明显降低。同样在小鼠体内过表达和敲除PCSK9分别会下调和上调LDLR的表达水平，造成这两种小鼠出现高血脂症和低血脂症的表型。因此PCSK9是体内胆固醇代谢途径中一种重要的调节因子，抑制其表达水平或活性能显著降低血液中LDL-C的水平，是进行降脂药物开发的有效靶点。
集萃药康通过基因编辑技术，将鼠源PCSK9相应片段原位替换为人源片段，构建出PCSK9人源化小鼠（品系编号：T015765，品系简称：B6-hPCSK9），针对RNAi类药物的开发需求还进一步开发了包含3’UTR区的新型PCSK9人源化小鼠（品系编号：T053388，品系简称：B6-hPCSK9-UTR）。PCSK9人源化小鼠经西方饮食饲料诱导可出现高胆固醇血症表型，满足心血管疾病研究及相关治疗药物评价的需求。
集萃药康通过基因编辑技术，将鼠源PCSK9相应片段原位替换为人源片段，构建出PCSK9人源化小鼠（品系编号：T015765，品系简称：B6-hPCSK9），针对RNAi类药物的开发需求还进一步开发了包含3’UTR区的新型PCSK9人源化小鼠（品系编号：T053388，品系简称：B6-hPCSK9-UTR）。PCSK9人源化小鼠经西方饮食饲料诱导可出现高胆固醇血症表型，满足心血管疾病研究及相关治疗药物评价的需求。